Stiripentol
Stiripentol, ciddi bir genetik beyin bozukluğu olan Dravet sendromunun tedavisinde kullanılan antikonvülsan bir ilaçtır.[1][2]
En yaygın yan etkiler arasında iştah kaybı, kilo kaybı, uykusuzluk (uyku güçlüğü), uyuşukluk, ataksi (kas hareketlerini koordine edememe), hipotoni (düşük kas gücü) ve distoni (kas bozuklukları) yer alır.[1]
Kontrendikasyonlar
Stiripentol, deliryum ataklarıyla (kafa karışıklığı, heyecan, huzursuzluk ve halüsinasyonların olduğu bir zihinsel durum) psikoz (gerçeklik algısının bozulduğu ciddi bir zihinsel durum) geçirmiş kişilerde kullanılmamalıdır.[1]
Etkileşimler
Stiripentol, birkaç sitokrom P450 izoenzimini inhibe eder ve bu nedenle birçok antikonvülsan ve diğer ilaçlarla etkileşime girer.
Farmakoloji
Çoğu antikonvülzanda olduğu gibi, kesin etki mekanizması bilinmemektedir. Ne olursa olsun, stiripentolün kendine ait antikonvülsan etkileri olduğu gösterilmiştir.
Stiripentol, muhtemelen bazı enzimleri inhibe etmesi, ilaçların metabolizmasını yavaşlatması ve kan plazma düzeylerini artırması nedeniyle diğer birçok antikonvülsanın etkinliğini de artırır.
Tarihi
Stiripentol, 1978 yılında Biocodex'teki bilim adamları tarafından keşfedilmiş ve sonraki birkaç yıl içinde klinik deneyler başlamıştır.[3] Başlangıçta fokal nöbetleri olan yetişkinler için geliştirilmiştir, ancak Faz III çalışmasında başarısız olmuştur.[4]
Toplum ve kültür
Ekonomi
ABD'de onaylanmadan önce, Dravet Sendromlu çocukların ebeveynleri, Avrupa'dan temin etmek için ayda yaklaşık 1.000 dolar ödüyorlardı.[5]