Голодирсенлекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2019)[1][2].

Голодирсен
Химическое соединение
CAS
DrugBank
Состав
Другие названия
SRP-4053; Vyondys 53

Механизм действия

Голодирсен, как касимерсен, вилтоларсен и этеплирсен, представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.

Показания

Мышечная дистрофия Дюшенна[3].

Способ применения

внутривенная инфузия в течение 1 ч.[3]

Примечания