Migalastat

composé chimique

Le migalastat est un médicament utilisé dans le traitement de la maladie de Fabry. Il est vendu sous la marque Galafold[1].

Migalastat
Image illustrative de l’article Migalastat
Informations générales
PrincepsGalafold
Données pharmacocinétiques
Métabolite(s)O-glucuronides (<15%)
Excrétion

Urine (77%), matière fécale (20%)

Identification
No CAS108147-54-2 Voir et modifier les données sur Wikidata
Code ATCA16AX14
DrugBankDB05018 Voir et modifier les données sur Wikidata


Mode d'action

Il agit en se fixant à certaines formes de l'enzyme alpha-galactosidase A et en la stabilisant[2].

Usage médical

Le migalastat est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Fabry[1]. Il n’est utilisé que pour certains types de maladies[1]. Il se prend par voie orale[1]. Le médicament est utilisé chez ceux qui ont au moins 12 ans[2].

Effets secondaires

Les effets secondaires du migalastat comprennent des maux de tête, un écoulement nasal, de la fièvre, des nausées ou une infection des voies urinaires [2],[1]. La sécurité de ce médicament pendant la grossesse n'est pas claire[3].

Histoire

Le migalastat a été approuvé pour un usage médical en Europe en 2016 et aux États-Unis en 2018[2],[1]. Aux États-Unis, cela coûte environ 315 000 dollars américains par an à partir de 2020[4]. Au Royaume-Uni, ce montant coûte au NHS environ 121 000 livres sterling[5].

Références

Liens externes