Migalastat
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Migalastat | |
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Informations générales | |
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Princeps | Galafold |
Données pharmacocinétiques | |
Métabolite(s) | O-glucuronides (<15%) |
Excrétion | Urine (77%), matière fécale (20%) |
Identification | |
No CAS | 108147-54-2 ![]() |
Code ATC | A16AX14 |
DrugBank | DB05018 ![]() |
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Le migalastat est un médicament utilisé dans le traitement de la maladie de Fabry. Il est vendu sous la marque Galafold[1].
Il agit en se fixant à certaines formes de l'enzyme alpha-galactosidase A et en la stabilisant[2].
Le migalastat est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Fabry[1]. Il n’est utilisé que pour certains types de maladies[1]. Il se prend par voie orale[1]. Le médicament est utilisé chez ceux qui ont au moins 12 ans[2].
Les effets secondaires du migalastat comprennent des maux de tête, un écoulement nasal, de la fièvre, des nausées ou une infection des voies urinaires [2],[1]. La sécurité de ce médicament pendant la grossesse n'est pas claire[3].
Le migalastat a été approuvé pour un usage médical en Europe en 2016 et aux États-Unis en 2018[2],[1]. Aux États-Unis, cela coûte environ 315 000 dollars américains par an à partir de 2020[4]. Au Royaume-Uni, ce montant coûte au NHS environ 121 000 livres sterling[5].