میگالاستات
میگالاستات (انگلیسی: Migalastat) با نام تجاری گالافولد یا آمیگال دارویی است که برای درمانِ بیماری فابری به‌کار می‌رود[۱] که نوعی اختلال ژنتیکی نادر است. سازمان غذا و داروی آمریکا این دارو را در سال ۲۰۰۴ در فهرست داروهای کم‌کاربرد خاص قرار داد[۲] و کمیسیون اروپا این دارو را در مه ۲۰۱۶ میلادی مورد پذیرش قرار داد.[۳]
 | |
| داده‌های بالینی | |
|---|---|
| نام‌های تجاری | Galafold |
| نام‌های دیگر | DDIG, AT1001 |
| AHFS/Drugs.com | |
| داده‌ها | |
| رده‌بندی داروهای بارداری |
|
| روش مصرف دارو | خوراکی (کپسول) |
| کد ATC | |
| وضعیت قانونی | |
| وضعیت قانونی |
|
| داده‌های فارماکوکینتیک | |
| زیست فراهمی | ۷۵٪ |
| پیوند پروتئینی | ندارد |
| متابولیت‌ها | O-گلوکورونید (<۱۵٪) |
| نیمه‌عمر حذف | ۳ تا ۵ ساعت (تک‌دوز) |
| دفع | ادرار (۷۷٪)، مدفوع (۲۰٪) |
| شناسه‌ها | |
| |
| شمارهٔ سی‌ای‌اس |
|
| پاب‌کم CID | |
| دراگ‌بنک | |
| کم‌اسپایدر | |
| UNII | |
| KEGG | |
| ChEMBL | |
| CompTox Dashboard (EPA) | |
| داده‌های فیزیکی و شیمیایی | |
| فرمول شیمیایی | C6H13NO4 |
| جرم مولی | ۱۶۳٫۱۷۳ g·mol−1 |
| مدل سه بعدی (جی‌مول) | |
| |
| |
موارد مصرف
میگالاستات برای درمانِ درازمدتِ بیماری فابری در بالغین و نوجوانان بالای ۱۶ سالی که جهش درمان‌پذیر آنزیم «آلفا-گالاکتوزیداز A» دارند، کاربرد دارد. مقصود از جهش «درمان‌پذیر»، جهشی است که که منجر به تاشدگی ساختاری آنزیم می‌شود اما اختلال چندانی در عملکرد آن ایجاد نمی‌کند.[۴][۵]
شرکت سازندهٔ این دارو بر اساس یک پژوهش درون‌کشتگاهی، فهرستی از ۲۶۹ جهش درمان‌پذیر و ۶۰۰ جهش غیرقابل درمان را منتشر کرده‌است. حدود ۳۵ تا ۵۰٪ از افراد مبتلا به بیماری فابری، جهش‌های درمان‌پذیر دارند.[۴][۵][۶]
عوارض جانبی
بر پایهٔ کارآزمایی‌های بالینی انجام‌یافته، شایع‌ترین عارضه این دارو، سردرد (در حدود ۱۰٪ بیماران) بوده‌است. عوارض کمتر شایع (بین ۱ و ۱۰٪ بیماران) شامل احساس گیجی، خستگی و تهوع و افسردگی است. عوارض احتمالی نادر به‌دلیل کم‌بودن تعداد دریافت‌کنندگان دارو قابل بررسی نبوده‌است.[۴][۵]
تداخلات دارویی
میگالاستات آنزیم‌های کبدی سیتوکروم پی ۴۵۰ یا حامل‌های پروتئینی را القا یا مهار نمی‌کند و در نتیجه انتظار بر آن است که تداخل دارویی چندانی با سایر داروها نداشته باشد.[۴]
اگر میگالاستات به‌همراه «آگالازیداز آلفا یا بتا» وریدی (که نوعی آلفا-گالاکتوزیداز نوترکیب است) تجویز شود، سطح خونی آنزیم آلفا-گالاکتوزیداز بالا می رود.[۱]
فارماکوکینتیک
فراهمی زیستی این دارو در صورتِ مصرف همزمان با غذا، در حدود ۷۵٪ است و به حامل‌های پروتئینی پلاسما متصل نمی‌شود.[۴] دفع این دارو از بدن بیشتر از طریق ادرار (۷۷٪) و تا حدودی از طریق مدفوع (۲۰٪) است. نیمه‌عمر دارویی میگالاستات پس از یک تک‌دوز، ۳ تا ۵ ساعت است.[۴]
جستارهای وابسته
منابع
- مشارکت‌کنندگان ویکی‌پدیا. «Migalastat». در دانشنامهٔ ویکی‌پدیای انگلیسی، بازبینی‌شده در ۵ آوریل ۲۰۱۸.